Takzvaná buněčná a genová terapie patří k nejnadějnějším způsobům léčby nejen rakoviny, ale i jiných závažných onemocnění. Jedná se o metodu, kdy je léčba „ušita“ na míru konkrétnímu pacientovi – většinou za pomoci jeho vlastních buněk, které mu lékaři odeberou z těla, v laboratoři je „přeprogramují“ pro boj s danou nemocí a následně do těla znovu vrátí. O specificích této individuální léčby, jejím zprostředkování co největšímu okruhu lidí i budoucnosti léčby rakoviny v rozhovoru pro INFO.CZ hovoří Luděk Sojka, ředitel společnosti SCTbio ze skupiny PPF, která tento typ léčby v Česku vyrábí.
Jak si laik může představit provoz biotechnologické firmy, jako je SCTbio?
Naší prací je výroba buněčné terapie – což jak jste naznačil, je poměrně komplikovaný proces. Při něm se pacientovi z těla odebere určitý typ buněk, v laboratoři se speciálně upraví tak, aby bojovaly s danou nemocí, například s nádorem, a následně se vloží zpět do těla. K tomu je pochopitelně třeba nejen mít potřebné know-how, ale také dodržet celou řadu postupů a regulací – a naší zodpovědností je, že vše proběhne v pořádku.
Celý proces je třeba velmi striktně hlídat od začátku až do konce, jedná se o extrémně regulované prostředí, kde je každý krok předem jasně daný, má svá pravidla, je dokumentovaný a zpětně dohledatelný. Té praxi se říká GMP, správná výrobní praxe, jedná se o podmínky, za kterých se daný produkt musí vyrábět, aby bylo zajištěné, že léčba nakonec pacientovi neuškodí.
Jak nová a převratná je léčba pomocí buněčné terapie?
Jde o poměrně nový princip – přibližně před 12 lety byl v USA registrován první produkt buněčné terapie. Jednalo se o lék vybudovaný na základě takzvaných dendritických buněk, který byl určený na léčbu karcinomu prostaty a který nemocnému člověku dokázal prodloužit život. To byl ohromný úspěch a zároveň i odrazový můstek pro veškerý další vývoj.
Poté se však poměrně dlouho nic nedělo, až o sedm let později došlo k průlomu u hemato-onkologických nádorových onemocnění s produktem, který licencoval Novartis. Jde o lék Kymriah, který patentovala Pensylvánská univerzita, respektive dva její vědci profesor Carl June a Bruce Levine. Ti byli tak odvážní, že produkt, který byl ve velmi časné fázi klinického vývoje, podali prvnímu pacientovi, malé pětileté holčičce, u které selhala veškerá dostupná léčba leukemie (tzv. akutní lymfoblastická leukemie), a která měla před sebou posledních několik týdnů života. Díky tomuto způsobu transplantace T-lymfocytů se však tu dívku podařilo zachránit – nyní je téměř dospělá a stále zdravá.
Právě Novartis byl tehdy u toho a včas koupil licenci na tento produkt, což byl další obrovský boom celého odvětví. Následně registrovalo své tzv. CAR-T přípravky i několik dalších firem, registrace se postupně rozšiřovaly i na další pacienty a onemocnění, ovšem upřímně řečeno, stále jich není na trhu tolik, kolik jsme všichni před těmi sedmi, osmi lety předpokládali.
Čím je to způsobené?
Komplikací je celá řada, zkrátka ne vždy se podaří danou léčbu dostat z preklinického vývoje až do klinického testování a registraci na trhu. Jedná se o obrovsky finančně náročný proces. A ne vždy se daří takové produkty vyrobit – tedy dostat z nemocných pacientů buňky dostatečně kvalitní, upravit je, a pak je zase bez problémů a v dostatečném množství vrátit do těla. Například u hematologických onemocnění mají pacienti v pokročilém stádiu onemocnění v krvi takzvané leukemické blasty, které velmi komplikují výrobu. Je zde celá řada jiných možných komplikací. Každý produkt je v podstatě jiný a zcela unikátní.
Navíc stále nenastal průlom v takzvané alogenní terapii, tedy v léčbě, která vychází z buněk nikoliv pacienta, ale dárce. Do ní sice investuje nyní skutečně hodně firem, ale průlomové výsledky zatím chybí.
